Over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Print pagina
Naast orphan works zijn er ook orphan drugs. Geen IE-kwalificatie, maar wel een garantie voor marktexclusiviteit: "Om als weesgeneesmiddel aangemerkt te worden hebben de lidstaten van de Europese Gemeenschap in het jaar 2000 een bovengrens voor het aantal patiënten vastgesteld: een prevalentie van niet meer dan vijf per 10 000 burgers in de EG per afzonderlijke - en ernstige - ziekte (Verordening (EG)141/2000). In Nederland betekent dat maximaal ongeveer 8000 patiënten per afzonderlijke zeldzame ziekte. In het overgrote deel van de zeldzame ziekten is de prevalentie overigens vele malen lager en gaat het meestal om enkele tientallen of een paar honderd patiënten. Het vaststellen van deze bovengrens heeft de volgende reden. Het was gebleken dat voor veel zeldzame ziekten er geen of onvoldoende geneesmiddelen beschikbaar waren. Een belangrijke reden hiervoor is de zeer geringe marktomvang die niet of nauwelijks opweegt tegen de kosten van ontwikkeling. Teneinde de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten toch van de grond te krijgen is de genoemde Verordening ontworpen in de EG. Een geneesmiddel dat ontwikkeld is voor de behandeling van een zeldzame ziekte krijgt een tien jaar durende marktexclusiviteit , dat wil zeggen er worden in deze periode geen vergelijkbare geneesmiddelen toegelaten tot de markt.”
Lees alle vragen en antwoorden hier, hier en hier.